გენური თერაპია განისაზღვრება როგორც ნებისმიერი მკურნალობა, რომელიც გენის ფუნქციას ცვლის; თუმცა, ხშირად, გენურ თერაპიად მიიჩნევენ ნორმალური გენის ჩასმას სპეციფიკური გენეტიკური აშლილობის მქონე ადამიანის უჯრედში, რომელსაც ასეთი ნორმალური გენი არ აქვს (მკურნალობა გენის ჩასმით). ნორმალური გენების დამზადება შესაძლებელია პოლიმერაზული ჯაჭვური რეაქციის (PCR) გამოყენებით ნორმალური დეზოქსირიბონუკლეინის მჟავასაგან (დნმ), რომელიც სხვა პირისაგან (დონორისაგან) არის აღებული. ამჟამად, მოსალოდნელია, რომ გენის ჩასმით მკურნალობა ყველაზე ეფექტიანი იქნება ერთგენიანი აშლილობების, როგორიცაა ცისტური ფიბროზი, პრევენციისა თუ მკურნალობისათვის.

ადამიანის უჯრედში ნორმალური დნმ-ის გადატანა რამდენიმე გზით არის შესაძლებელი. ერთი მეთოდი ვირუსის გამოყენებას ეფუძნება, რადგან გარკვეულ ვირუსებს ადამიანის დნმ-ში მათი გენეტიკური მასალის ჩასმის უნარი აქვთ. ქიმიური რეაქციის გზით ნორმალური დნმ შეჰყავთ ვირუსში, რომელიც შემდეგ აინფიცირებს ადამიანის უჯრედებს და გადააქვს დნმ ამ უჯრედების ბირთვში. გენის ჩასმის მიზნით ვირუსების გამოყენებასთან დაკავშირებული ერთ-ერთი პრობლემაა ორგანიზმის შესაძლო რეაქცია ვირუსის, როგორც ინფექციის მიმართ. მეორე პრობლემა ის არის, რომ ახალი, ნორმალური დნმ შეიძლება „დაიკარგოს“ ან გარკვეული დროის შემდეგ ვეღარ ჩაერთოს ახალ უჯრედებში, რაც გენეტიკური აშლილობის თავიდან განვითარებას გამოიწვევს. ამასთან, ვირუსის წინააღმდეგ შეიძლება ანტისხეულები წარმოიქმნას, რაც გადანერგილი ორგანოს მოცილების მსგავს რეაქციას გამოიწვევს.

გენების ჩასმის მეორე მეთოდი ითვალისწინებს ლიპოსომების – დნმ-ის შემცველი მიკროსკოპული ჩანთების, გამოყენებას, რომელიც შეიწოვება ადამიანის უჯრედების მიერ და ამ გზით ხდება დნმ-ის გადატანა უჯრედის ბირთვში. ზოგჯერ ეს მეთოდი არ მუშაობს, რადგან არ ხდება ლიპოსომის შეწოვა ადამიანის უჯრედში, ან ახალი გენი ისე არ მუშაობს, როგორც დაგეგმილი იყო, ან ახალი გენი იკარგება. მესამე მეთოდს გაშიშვლებული პლაზმიდური დნმ-ის ინექციას უწოდებენ, რომელიც პლაზმიდური დნმ-ის (დნმ-ის სპეციფიკური რგოლოვანი ფორმის) ადამიანის კუნთებში ინექციას ითვალისწინებს.

გენური თერაპიის ერთ-ერთი განსხვავებული მეთოდი იყენებს ე.წ. ანტისენს-ტექნოლოგიას, რომლის დროსაც ნორმალური გენის ჩასმის ნაცვლად ანომალიური გენის გამოთიშვა ხდება. ანტისენს-ტექნოლოგიის საფუძველზე წამლებს შეეძლებათ დნმ-ის სპეციფიკურ მონაკვეთთან მიერთება, რაც დაზიანებული გენის მოქმედებას შეაჩერებს. ამჟამად მიმდინარეობს ანტისენს-ტექნოლოგიის მოსინჯვა კიბოს მკურნალობისთვის, თუმცა, ჯერჯერობით მხოლოდ ექსპერიმენტის დონეზე. ამასთან, როგორც ჩანს, ეს მეთოდი, გენის ჩასმით მკურნალობასთან შედარებით, უფრო ეფექტიანი და უსაფრთხო იქნება.

კიდევ ერთი მიდგომა გენური თერაპიის სფეროში გულისხმობს გარკვეული გენების მოქმედების გაძლიერებას ან შემცირებას უჯრედში მიმდინარე იმ ქიმიური რეაქციების მოდიფიცირების გზით, რომლებიც გენის ექსპრესიას აკონტროლებს. მაგალითად, მეთილირების ქიმიური რეაქციის მოდიფიცირებას შეუძლია შეცვალოს გენის ფუნქცია, რაც გამოიწვევს გარკვეული ცილების სინთეზის გაზრდას ან შემცირებას, ან განსხვავებული სახის ცილების წარმოქმნას. მიმდინარეობს ასეთი მეთოდების ექსპერიმენტული შესწავლა გარკვეული სახის კიბოს სამკურნალოდ.

გენური თერაპიის ექსპერიმენტული კვლევა ტრანსპლანტაციური ქირურგიის სფეროშიც ხდება. გადასანერგი ორგანოს გენების შეცვლა და რეციპიენტის გენებთან მათი შეთავსებადობის უზრუნველყოფა ამცირებს რეციპიენტის მიერ გადანერგილი ორგანოს მოცილების ალბათობას. აღნიშნულის შედეგად რეციპიენტს შეიძლება აღარ დასჭირდეს იმუნოსუპრესიული წამლების მიღება, რომლებიც სერიოზულ გვერდით ეფექტებს იწვევენ. თუმცა, ასეთი ტიპის მკურნალობა, ჩვეულებრივ, უშედეგოა.