ახალი წამლის შექმნისას მთავარი მიზანია მისი ეფექტურობისა და უსაფრთხოების უზრუნველყოფა. რამდენადაც ნებისმიერ წამალს შეუძლია როგორც ზიანის მიყენება, ისე სასიკეთო შედეგის გამოღება, წამლის უსაფრთხოება ფარდობითი ცნება გამოდის. სხვაობას წამლის საშუალო ეფექტურ დოზასა და მძიმე, სიცოცხლისათვის საშიში გვერდითი მოვლენების გამომწვევ დოზას შორის წამლის უსაფრთხოების ზონას უწოდებენ. სასურველია, რომ წამლების უსაფრთხოების დოზა ფართო იყოს, მაგრამ ხშირად, მძიმე დაავადებების მკურნალობისას ან, როცა სხვა ალტერნატივა არ არის, უსაფრთხოების ვიწრო ზონაც მისაღებია. როცა წამლის საშუალო ეფექტური დოზა იმავდროულად ტოქსიკურიც არის, ექიმი წამალს არ იყენებს, გარდა იმ შემთხვევებისა, როცა მდგომარეობა სერიოზულია და შედარებით უსაფრთხო ალტერნატივა არ არსებობს.
სასარგებლო წამლების დიდი ნაწილი ეფექტური და უხშირესად უსაფრთხოა. ასეთი წამალია პენიცილინი. პენიცილინი, მაღალ დოზებშიც კი, ფაქტობრივად, არატოქსიკურია; გარდა იმ შემთხვევებისა, როცა მას პენიცილინის მიმართ ალერგიული პაციენტები მოიხმარენ. მეორე მხრივ, ბარბიტურატებმა, რომლებიც ოდესღაც ხშირად გამოიყენებოდა უძილობის სამკურნალოდ, შეიძლება სუნთქვაზე იმოქმედოს, სახიფათოდ დააქვეითოს წნევა ან ჭარბად მიღებისას სიკვდილიც კი გამოიწვიოს. უძილობის სამკურნალო ახალ წამლებს, როგორიცაა ტემაზეპამი და ზოლიპიდემი, ბარბიტურატებთან შედარებით ფართო უსაფრთხოების ზონა აქვთ.
ყოველთვის ვერ ხერხდება ფართო უსაფრთხოების ზონისა და ცოტა გვერდითი მოვლენების მქონე ეფექტური წამლების შემუშავება. ამიტომ ზოგჯერ აუცილებელია ვიწრო უსაფრთხოების ზონის მქონე წამლების გამოყენებაც. მაგალითად, ვარფარინს, რომელსაც სისხლის შედედების (თრომბოზის) თავიდან ასაცილებლად იყენებენ, შეუძლია სისხლდენა გამოიწვიოს; თუმცა, მას მაინც იყენებენ, როცა საჭიროება იმდენად მაღალია, რომ რისკის არსებობას უნდა შევეგუოთ. პირები, რომლებიც ვარფარინს იღებენ, ხშირ შემოწმებას საჭიროებენ, რათა შეფასდეს წამლის ეფექტი – სისხლის შედედება მომატებულია, ძალზე შემცირებულია თუ სასურველ ფარგლებშია.
კიდევ ერთი მაგალითია კლოზაპინი. ეს წამალი ხშირად ეხმარება შიზოფრენიის მქონე პირებს, როცა ყველა სხვა წამალი უეფექტო აღმოჩნდება. თუმცა, კლოზაპინს სერიოზული გვერდითი მოქმედება ახასიათებს: მას შეუძლია დათრგუნოს ლეიკოციტების წარმოქმნა, რომლებიც ინფექციებისაგან თავის დასაცავად არის აუცილებელი. აღნიშნული რისკის გამო, პირებმა, რომლებიც იღებენ კლოზაპინს, ხშირად უნდა ჩაიტარონ სისხლის ანალიზი ამ წამლით მკურნალობის მთელ პერიოდში.
მკურნალობის ეფექტურობისა და უსაფრთხოების უზრუნველსაყოფად აუცილებელია, რომ პაციენტები სრულყოფილ ინფორმაციას აწვდიდნენ მათ სამედიცინო პერსონალს საკუთარი ჯანმრთელობის მდგომარეობის, ამჟამად მიღებული წამლების (მათ შორის, ურეცეპტოდ გასაცემი წამლების) და საკვები დანამატების (სამკურნალო მცენარეების ჩათვლით) შესახებ, აგრეთვე ჯანმრთელობასთან დაკავშირებულ ნებისმიერ საკითხებზე. ამავე დროს, პაციენტებმა ყოველგვარი ყოყმანის გარეშე უნდა სთხოვონ ექიმს, ექთანს თუ ფარმაცევტს სათანადო განმარტებების მიცემა მკურნალობის მიზნების, გვერდითი ეფექტებისა და მკურნალობასთან დაკავშირებული სხვა პრობლემების თაობაზე, აგრეთვე მკურნალობის დაგეგმვასა და განხორციელებაში მათი ჩართულობის შესახებ.
