წამლები მხოლოდ უკვე არსებული ბიოლოგიური ფუნქციების ინტენსიურობაზე მოქმედებენ. წამლები არ ცვლიან ამ ფუნქციების ბუნებას და არ ქმნიან ახალ ფუნქციებს. მაგალითად, წამლებს შეუძლიათ ააჩქარონ ან შეანელონ ბიოქიმიური რეაქციები, რაც იწვევს კუნთის შეკუმშვას, თირკმლის უჯრედების მიერ წყლის მოცულობის რეგულირებას და მარილის შეკავებას ან ორგანიზმიდან მის გამოდევნას, ჯირკვლების მიერ ნივთიერებების გამომუშავებას (როგორიც არის ლორწო, კუჭის მჟავა ან ინსულინი) და ნერვების მიერ სიგნალის გადაცემას.
წამლებს არ შეუძლია იმ სტრუქტურისა და ფუნქციის აღდგენა, რაც უკვე დაზიანდა და ორგანიზმმა ვერ აღადგინა. წამლის მოქმედების ეს ფუნდამენტური შეზღუდვა განაპირობებს წარუმატებლობას ქსოვილების დაზიანების მიმდინარე ან დეგენერაციული დაავადებების მკურნალობის მცდელობაში, როგორიცაა გულის უკმარისობა, ართრიტი, კუნთოვანი დისტროფია, გაფანტული სკლეროზი და ალცჰაიმერის დაავადება. თუმცა, ზოგიერთი წამალი ეხმარება ორგანიზმს თვითონ გამოასწოროს დაზიანება. მაგალითად, ანტიბიოტიკები, ინფექციის შეჩერებით, საშუალებას აძლევენ ორგანიზმს, აღადგინოს ინფექციით გამოწვეული დაზიანება.
ზოგიერთი წამალი ჰორმონია, მაგალითად, ინსულინი, თიროიდული ჰორმონები, ესტროგენები ან კორტიზოლი. ისინი შეიძლება შეენაცვლონ ჰორმონებს, რომლებიც ორგანიზმს აკლია.
წამალსა და რეცეპტორს ან წამალსა და ფერმენტს შორის ურთიერთქმედება უმეტესად შექცევადია: რაღაც პერიოდის მერე წამალი მოშორდება და რეცეპტორი და ფერმენტი განაგრძობს ნორმალურ ფუნქციონირებას. ხანდახან ურთიერთქმედება მნიშვნელოვნად შეუქცევადია და წამლის მოქმედება მანამ გრძელდება, სანამ ორგანიზმი მეტ ფერმენტს არ წარმოქმნის. მაგალითად, ომეპრაზოლი, წამალი, რომელიც კუჭ-საყლაპავის (გასტროეზოფაგური) რეფლუქსისა და წყლულის დროს გამოიყენება, შეუქცევადად აინჰიბირებს ფერმენტებს, რომლებიც კუჭის მჟავას სეკრეციაში მონაწილეობს.
წამლის მოქმედება დამოკიდებულია წამლის იმ რაოდენობაზე, რომელიც აღწევს რეცეპტორს, და წამალსა და უჯრედის ზედაპირზე მდებარე რეცეპტორს შორის არსებულ მიზიდულობის ხარისხზე (აფინურობაზე). რეცეპტორთან დაკავშირების შემდეგ, წამლების ეფექტი განსხვავებული სიძლიერით ვლინდება (შინაგანი აქტივობა). წამლები განსხვავდება თავიანთი აფინურობისა და შინაგანი აქტივობის მიხედვით.
წამლებს, რომლებიც რეცეპტორს ააქტიურებს (აგონისტები), უნდა გააჩნდეთ ორივე, მაღალი აფინურობა და შინაგანი აქტივობა: ისინი ეფექტურად უნდა დაუკავშირდნენ თავიანთ რეცეპტორს, და რეცეპტორთან მიერთებულმა წამალმა (წამლის და რეცეპტორის კომპლექსმა) უნდა შეძლოს ეფექტის მოხდენა სამიზნე კერაზე. ამის საპირისპიროდ, წამლები, რომლებიც ბლოკავს რეცეპტორს (ანტაგონისტები), ეფექტურად უნდა დაუკავშირდნენ მას, მაგრამ უნდა ჰქონდეთ მცირე შინაგანი აქტივობა ან ის საერთოდ არ უნდა ჰქონდეთ, რადგანაც მათი ფუნქცია აგონისტის რეცეპტორთან დაკავშირების აღკვეთაა.
წამლის ეფექტი შეიძლება შეფასდეს სიძლიერის (პოტენციის) ან ეფექტურობის მიხედვით.
პოტენცია გულისხმობს წამლის იმ რაოდენობას (ძირითადად გამოხატულია მილიგრამებში), რაც საჭიროა ეფექტის მისაღწევად, მაგალითად, ტკივილის მოხსნა ან სისხლის წნევის დაწევა. მაგალითისთვის, თუ 5 მილიგრამი წამალი ა ხსნის ტკივილს ისეთი ეფექტურობით, როგორც 10 მილიგრამი წამალი ბ, წამალი ა ორჯერ უფრო ძლიერია, ვიდრე ბ.
ეფექტურობა გულისხმობს წამლის თერაპიული პასუხის პოტენციურ მაქსიმუმს. მაგალითად, დიურეტიკი ფუროსემიდი განაპირობებს ბევრად მეტი მარილის და წყლის ელიმინაციას შარდთან ერთად, ვიდრე დიურეტიკი ქლოროთიაზიდი. ამგვარად, ფუროსემიდი ბევრად უფრო ეფექტურია? ვიდრე ქლოროთიაზიდი. თუმცა, მაღალი პოტენცია და ეფექტურობა არ ნიშნავს აუცილებლად ერთი წამლის მეორის მიმართ უპირატესობას. როდესაც განვიხილავთ პაციენტისთვის წამლის შედარებით უპირატესობას, ექიმი განიხილავს ბევრ ფაქტორს, როგორიცაა, გვერდითი ეფექტები, შესაძლო ტოქსიკურობა, ეფექტის ხანგრძლივობა (რომელიც განისაზღვრება დღიურად საჭირო დოზით) და ღირებულება (ხარჯი).